Programy ABM

Tytuł projektu: Przeprowadzenie wieloośrodkowego, otwartego badania klinicznego fazy II (RIVER-81) oceniającego bezpieczeństwo i skuteczność RVU120 w skojarzeniu z wenetoklaksem u pacjentów z nawrotową/oporną na leczenie ostrą białaczką szpikową, u których nie powiodła się wcześniejsza terapia wenetoklaksem i środkiem hypometylującym

Nr umowy o dofinansowanie: 2022/ABM/06/00002 – 00

Celem Projektu jest rozwój nowej strategii leczenia ostrej białaczki szpikowej poprzez przeprowadzenie wieloośrodkowego, otwartego badania klinicznego fazy II oceniającego bezpieczeństwo i skuteczność RVU120 w terapii skojarzonej z wenetoklaksem (Ven) w leczeniu pacjentów z nawrotową/oporną na leczenie formą AML, u których nie powiodła się wcześniejsza terapia wenetoklaksem i środkiem hypometylującym. Oczekuje się, że skuteczność terapii skojarzonej RVU120+Ven przyniesie pacjentom z oporną/nawrotową formą AML znaczące korzyści poprzez bezpośrednie wydłużenie czasu przeżycia i zmniejszenie obciążenia chorobą. Spodziewane jest osiągnięcie niezależności od transfuzji czerwonych krwinek, poprawy hematologicznej i ogólnej poprawy przebiegu choroby, co w konsekwencji wpłynie pozytywnie na poprawę jakości życia pacjentów. Istotny wpływ na jakość życia oczekiwany jest również ze względu na doustną biodostępność zarówno RVU120, jak i wenetoklaksu.

Cząsteczka RVU120 została odkryta przez firmę Ryvu Therapeutics S.A. jako pierwszy w klasie, doustnie biodostępny, dualny inhibitor kinaz CDK8/CDK19, który wykazał oznaki aktywności klinicznej u leczonych pacjentów, a wcześniej skuteczność działania w licznych modelach in vitro oraz in vivo nowotworów hematologicznych oraz guzów litych.

Wenetoklaks jest inhibitorem BCL-2, który jest zatwierdzony do stosowania w połączeniu z lekiem hypometylującym w leczeniu nowo zdiagnozowanej AML u pacjentów, którzy nie są w stanie przyjąć intensywnej chemioterapii indukcyjnej. Stosowanie wenetoklaksu zostało szeroko przyjęte w paradygmacie leczenia. Przeprowadzone badania w modelach przedklinicznych wskazały na synergistyczne działanie RVU120 z wenetoklaksem, zarówno w modelach wrażliwych, jak również opornych na wenetoklaks.

Projekt dofinansowany przez Agencję Badań Medycznych (ABM) ze środków budżetu państwa w ramach Konkursu na rozwój medycyny celowanej lub personalizowanej na bazie produktów leczniczych opartych na kwasach nukleinowych i związkach drobnocząsteczkowych (ABM/2022/6).

Wartość projektu: 132 471 740,70 zł
Wartość dofinansowania: 62 268 848, 90 zł