Kraków, Polska – 12 maja 2021 – Ryvu Therapeutics S.A. [GPW: RVU], jedna z największych innowacyjnych firm biotechnologicznych w Europie, skupiająca się na odkrywaniu i rozwoju nowych terapii onkologicznych, poinformowała, że podczas dorocznego Kongresu Europejskiego Stowarzyszenia Hematologicznego (EHA), odbywającego się wirtualnie w dniach 9-17 czerwca 2021 roku, zaprezentowane zostaną wyniki badań klinicznych i przedklinicznych związku RVU120 (SEL120), selektywnego inhibitora CDK8/19 oraz związku SEL24 (MEN1703), selektywnego inhibitora PIM/FLT3.

Do ustnej prezentacji podczas konferencji został zaakceptowany poster “RVU120/SEL120 CDK8/19 inhibitor – a drug candidate for the treatment of MDS can induce erythroid differentiation in transformed CD34+ hematopoietic progenitor cells”.

• Numer abstraktu: S164
• Data i czas: nagranie wideo na żądanie będzie dostępne w piątek, 11 czerwca, następnie podczas jednego z dni tematycznych w dniach 13-17 czerwca odbędzie się sesja pytań i odpowiedzi na żywo.

Badania przedkliniczne cząsteczki RVU120 wykazały jej wysoki potencjał przeciwbiałaczkowy często związany z wieloliniowym zaangażowaniem komórek CD34 + AML (ostra białaczka szpikowa). Ponadto badania wskazują, że RVU120 może poprawiać proliferację i wywoływać różnicowanie erytroidalne komórek CD34+ pochodzących od pacjentów z niedokrwistością Diamonda-Blackfana. Przedstawione wyniki wskazują na istotny potencjał różnicowania erytroidów RVU120 w komórkach (Lin-) CD34+, które wykazały nieprawidłowości genetyczne skutkujące zatrzymaniem zaangażowania erytroidalnego, co charakteryzuje wiele podtypów chorób MDS (zespół mielodyplastyczny) i AML. Obserwowany fenotyp różnicowania uderzająco przypomina wpływ RVU120 na komórki z niedokrwistością Diamonda-Blackfana spowodowany zakłóceniem genów kodujących białka rybosomalne. Szczegółowe profilowanie transkryptomiczne jest silnie związane z różnicowaniem i wzbogaceniem genów reprezentujących regulatory zaangażowania erytrocytów i metabolizmu hemoglobiny. Wymagane są dalsze badania w celu określenia skuteczności RVU120 w anemiach związanych z niewydolnością szpiku kostnego u pacjentów z ostrą białaczką szpikową lub zespołem mielodysplatycznym.

Do prezentacji posterowej został zaakceptowany również abstrakt: “CLI120-001 Phase1b Study of SEL120/RVU120 in patients with AML or High Risk MDS: Preliminary clinical and PK results from initial dose escalation cohorts” (numer abstraktu: EP480).

Badanie kliniczne Fazy Ib (first in human) RVU120 prowadzone u pacjentów z nawrotową lub oporną na leczenie ostrą białaczką szpikową lub zespołem mielodysplatycznym wysokiego ryzyka (HRMDS) jest obecnie na etapie rekrutacji pacjentów w sześciu ośrodkach klinicznych w USA (NCT04021368). Poster przedstawi wstępne wyniki pierwszych czterech kohort zwiększania dawki dla pojedynczego pacjenta, które wykazały korzystny profil bezpieczeństwa oraz farmakokinetyczny RVU120. Pierwsze oznaki aktywności klinicznej cząsteczki w samodzielnym podaniu obserwowano przy dawkach od 50 do 75 mg.

Trzeci abstrakt, dotyczący badania first in human cząsteczki SEL24 (MEN1703), podwójnego inhibitora PIM/FLT3, za które odpowiedzialny jest partner Ryvu, Menarini Group, również został zaakceptowany do prezentacji posterowej podczas Kongresu.

Poster pt.: “Results from DIAMOND-01 (CLI24-001) trial: First In Human study of SEL24/MEN1703, a dual PIM/FLT3 kinase inhibitor, in patients with acute myeloid leukemia” przedstawia zaktualizowane dane obejmujące pacjentów włączonych do fazy II, w fazie ekspansji kohorty. Badanie SEL24 (MEN1703) potwierdziło korzystny profil bezpieczeństwa na poziomie rekomendowanej dawki i wykazało wstępną skuteczność w pojedynczym podaniu w nawrotowej/opornej na leczenie ostrej białaczce szpikowej. Wyniki te uzasadniają dalsze badanie SEL24 (MEN1703) w AML.

„Cieszymy się, że wszystkie abstrakty, które zgłosiliśmy do prezentacji na zbliżającym się Kongresie EHA, zostały zaakceptowane. Jesteśmy bardzo zadowoleni ze wstępnej aktywności RVU120 zarówno u pacjentów z AML, jak i HRMDS. Obiecujące początkowe dane kliniczne z silną walidacją translacyjną w MDS, które zostaną zaprezentowane podczas nadchodzącej konferencji EHA równolegle z nieklinicznymi danymi w obszarze AML, które niedawno zaprezentowaliśmy podczas konferencji AACR, stanowią dobrą podstawę naukową dla dalszego rozwoju programu” – komentuje dr n. med. Setareh Shamsili, Dyrektor ds. Medycznych i Wiceprezes Zarządu w Ryvu Therapeutics. „Jesteśmy także dumni, że rozwój kliniczny naszej drugiej cząsteczki SEL24 (MEN1703), prowadzony we współpracy z naszym partnerem, Menarini, nabiera tempa” – dodaje dr Shamsili.

Wszystkie abstrakty są dostępne online i mogą być pobrane ze strony internetowej konferencji: https://ehaweb.org/.